以现有药物的新用途治疗和治愈大脑与身体疾病｜David Fajgenbaum 博士：精读

David Fajgenbaum 描述了医生告诉他所有可用方案都已经用尽的那一刻。七种化疗药曾多次挽救他的生命，但一次次复发说明这并不是持久的解决方案。他得出的结论是，关键问题不应只是某种治疗是否专为他的疾病开发，而应是数千种现有药物中是否有药物能够作用于有用的细胞类型或信号通路。这段经历促使他致力于寻找获批药物的新用途，而不是接受药物原有标签划定的边界。

对话把药物再利用同时视为科学问题和信息问题。Fajgenbaum 说，许多获批药物会影响几十种蛋白质和通路，但监管批准通常只覆盖其中一两种用途。例子包括：阿司匹林可能降低部分 mTOR 通路突变结肠癌患者的复发风险；西地那非后来被用于一种罕见的儿童肺病；以及小分子药物出人意料的多种作用。重点不是鼓励人们自行用药，而是患者和临床医生需要更好的方法来识别可信的可能性，并进一步评估这些可能性。

利多卡因说明了有希望的结果与实际采用之间的差距。Fajgenbaum 提到印度一项纳入 1,600 名患者的试验：在局限性乳腺肿瘤周围、手术前八到十分钟注射利多卡因，与五年死亡率降低 29% 相关。利多卡因价格低廉，本来就会在手术中使用，研究也发表在《临床肿瘤学杂志》上，但这种做法在全球的采用率仍然很低。他认为，需要一个中立组织去发现这类机会、研究机制和完整证据，并完成仿制药经济机制不会奖励的实施工作。节目把这看作知识转化上的机构性失败，而不是把每项初步结果都视为可以常规使用的证据。

Fajgenbaum 认为，有希望的医学发现需要一个愿意把它们从证据带到患者身边的组织。问题不只是发现：一旦某项结果看起来可信，就必须有人研究机制、检验证据并推动实施。节目中的赞助商内容与这场讨论并列出现，但与医学论证彼此独立。

专利制度会产生一组复杂的激励。药物排他期接近结束时，公司可能改变剂量或制剂以保留知识产权，但通常仍会继续追踪原本的疾病，而不是研究另一种疾病。药物成为仿制药后，即使数千种疾病仍然没有任何治疗方法，针对其他用途的研究也常常停止。Fajgenbaum 把这看作经济缺口，而不是阴谋，并认为非营利组织可以寻找仿制药市场不会奖励的新用途。