Marty Makary: 为新 FDA 加速：马蒂·马卡里谈科学、权力与患者

本次对谈在旧金山举行，时值摩根大通医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference）。该会议被描述为可能是全球规模最大的生物技术会议，参会者达 12 万人。开场介绍马蒂·马卡里（Marty Makary，转录稿中写作“Marty McCarrie”）为 FDA 局长，任职已近一年。

被问及这一任命的由来时，讲者回顾了自己的学术与临床生涯：接受公共卫生研究生培训，在约翰斯·霍普金斯大学公共卫生学院任教，并在约翰斯·霍普金斯从事胃肠道与癌症外科临床工作。讲者表示，自己长期关注的是医疗体系问题的根源，即质量、透明度和价格。围绕医院价格透明度的工作促成了一本畅销书，带来了特朗普第一届政府期间受邀前往白宫的机会，以及总统签署的一项医院价格透明度行政令。据讲者所述，正是这些关系，使其在 2024 年再次当选的数日后接到电话，并获得 FDA 职位的邀请。

新冠疫情时期被呈现为讲者所称“根深蒂固的医学正统”的一个案例，家长式作风以及对非传统观点的压制被列为至今仍存在的问题。讲者是这样概括的：

“医学教条的社会学，可以说是一个引人入胜的历史现象。”

受到批评的具体政策：让幼儿戴布口罩长达三年；对年轻大学生实施疫苗强制令；“如此绝对地”向年轻健康的儿童推荐新冠加强针；忽视自然免疫，讲者称这是科学家所采取的最不诚实的科学立场之一；以及让儿童停课近两年。

讲者表示，从 2020 年秋季起，自己便与其他人一起反对学校停课。讲者承认，在尚未了解病毒时先行采取行动，起初是合理的，但认为一旦数据出现，支持复课的理由就很充分。讲者承认这场论战“在某种程度上”输了，同时称此后的数据已经追上并检验了公共卫生官员的说法。讲者将自己现在的职务描述为重建公众对卫生机构信任的努力的一部分。

有提问提到，改写机构的运作方式、削弱一些人在这些职位上建立起来的权威，会带来冲突。对此，讲者描述了一种在内部发掘想法的方法。有主管在场的汇报会得到一种说法；与单个科学审评员一对一会面并给予其匿名保护，则能换来坦诚。五个人中有四个或更多人说不出什么特别有意思的东西，但也有人会指出一些毫无道理的做法，并提出他们在主管面前不会提出的更好方案。

讲者称，10 个月内已宣布 42 项重大改革，并将其呈现为对现状的挑战，其驱动力是药物研发的时间线：

“为什么一款新药要花 10 到 12 年才能上市？”

所举例子：新的项目、优先审评、试点以及多种形式的透明化；公开该机构的拒绝函，让公众了解某种药物为何未获批准，讲者称此事已讨论了 30 年；以及上任几周内即采取行动，移除人工合成的石油基食用色素，讲者称禁用其中一种色素一事此前已讨论了 35 年。

提问者指出，一些 FDA 前雇员已成为直言不讳的批评者，形容局内混乱动荡；提问者还将发展迅速、可能令人不堪重负的初创公司，与“进展才是关键”的观点相比较。回应给出了数字。就在讲者到任前，该机构约有 2 万名员工，其中包括 2000 名人力资源人员和 1500 名 IT 人员。目标是恢复到 2019 年的人员规模，裁员集中在人力资源、采购、IT 及重复性服务部门。讲者表示没有任何一名科学审评员被裁，并承认此类举措存在“上头条的风险”。讲者称自己是在这次重组之后紧接着到任的。

讲者将自己的议程与前任局长宣称的首要任务进行对比，后者是打击错误信息：

“嗯，我的首要任务不是审查美国人的言论，而是更快地为美国公众带来更多治愈手段和有意义的疗法，并为儿童提供更健康的食品。”

为反驳“人员出走潮”的说法，讲者援引了离职率，称其处于各机构 10 年基线水平的 5% 至 7%，并表示该机构正在招聘 1050 名新科学家，为新的加速审批路径配备人手。本节选将这些数字作为断言呈现，未展示支持数据，也未详细说明批评者的具体指控。

提问者围绕与中国的竞争展开生物技术话题，并援引国会新兴生物技术国家安全委员会的一份报告，称该报告认为美国只有三年窗口期来跟上中国生物技术创新的步伐与速度。

提问者援引的数字：中国公司在 2022 年的授权交易中占 5%，2025 年占 42%；三生制药（3S bio）与辉瑞近期的一笔交易涉及 12.5 亿首付款、总额 60 亿美元；十年前中国发表的科学论文数量仅为美国的 50%，如今则比美国多 50%。

讲者同意存在一场竞赛，并表示自己到任时美国正处于落后，被中国、澳大利亚等繁文缛节更少的国家甩在后面。可以采取一些保护性措施，但核心答案是在早期工作、一期试验和新药临床试验申请上变得更有竞争力，而不是只依赖保护主义策略。

讲者认为，部分瓶颈存在于 FDA 之外。负责批准研究的医院机构审查委员会（IRB）每月开一次会。在约翰斯·霍普金斯的一则轶事中，一项营养问卷研究在 IRB 审查中耗时一年半，仍未获批准。讲者将此与中国对比，称中国四周即可开展一期试验，澳大利亚则为六周。签约是另一个障碍：美国每家医院都要谈判自己的利润空间并定制合同，而在澳大利亚，一个签名就能接入约 14 家医院。所述优先事项是更集中的 IRB 和集中的医院签约。

在机构内部，讲者表示，FDA 过去要花 60 天才能答复是否受理一份补充申请，而确认一份申请是否完整往往仍需 60 天。所述目标是借助 AI 将其缩短至一天。

被问及不经立法能做多少事时，讲者解释说，申请方在提交申请时要缴纳使用者费用。讲者倾向的改变是：一期试验在海外开展时提高使用者费用，在美国开展时降低费用，讲者称之为“美国优先政策”。讲者欢迎国会采取行动，但表示不会等待，并形容国会行动迟缓。

讲者表示，重组后的首要任务是士气、文化和时效。据讲者报告，2025 年该机构 100% 达成了使用者费用目标日期，且每一项批准或拒绝决定都与主审评团队的建议一致。讲者将此作为不存在“秘密交易”、以及支持机构科学家的证据。讲者还提到，生物制品中心上个月的批准数量创下纪录，其中包括细胞和基因疗法。

面向普通听众，讲者概述了流程。首先是新药临床试验（IND）登记，其中大多数由学术界人士提交，这提醒人们大量创新发生在制药实验室之外。一期试验在少量健康受试者中测试药物。二期是在患病人群中进行的有限研究。三期是大型随机对照试验，称为关键性试验。

讲者表示，FDA 上个月宣布，默认要求将从两项关键性试验减为一项，理由是：

“这只是数学问题。如果用良好的对照组把一项优质临床试验设计得当，就能达到同样的统计效力。”